難治性の皮膚腫瘍「血管肉腫」に新規治療の可能性－内服薬PAI-1阻害薬併用による抗腫瘍効果に期待－

東北大学の研究グループは、極めて予後不良な希少皮膚がん「皮膚血管肉腫」に対し、新規PAI-1阻害薬TM5614を用いた併用療法の有効性を示した。血管肉腫は血管内皮細胞由来の悪性腫瘍で、標準治療の抗がん剤パクリタキセルが無効となった後の治療選択肢が乏しい。研究では、東北大学とレナサイエンスが共同開発した経口PAI-1阻害薬TM5614が、パクリタキセル耐性を解除し、抗腫瘍免疫を増強する可能性に着目。2023～2024年に実施した第II相医師主導治験では、パクリタキセル無効例16例に対しTM5614を併用した結果、奏効率13.3％、全生存期間21.1カ月を示し、既存治療を上回る可能性が示唆された。重篤な副作用も比較的少なく、安全性も確認された。今後は第III相試験を進め、血管肉腫を含む肉腫治療の新たな選択肢として薬事承認を目指す。