医療・健康 ゲノム編集を用いた革新的な遺伝子治療による視覚再建～遺伝子変異を正常化する遺伝子治療の実現へ～
2020-01-27 東北大学大学院医学系研究科,日本医療研究開発機構発表のポイント 病気の原因となる遺伝子変異を正常配列に置換するための、ゲノム編集注1による遺伝子治療注2で用いるアデノ随伴ウイルス（AAV）注3の単一化に成功した。 ...
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医療・健康 二重らせん構造のDNAを一本鎖にし、コンパクトに丸めてスマートナノマシンの中に封入する技術を…
二重らせん構造のDNAを一本鎖にし、コンパクトに丸めてスマートナノマシンの中に封入する技術を世界で初めて確立2019-10-31 量子科学技術研究開発機構発表のポイント 世界初!一本鎖DNAの静脈注射による膵臓がん遺伝子治療をマウスで実証...
医療・健康 日本初!眼科領域における遺伝子治療の第一歩～網膜色素変性に対する遺伝子治療の医師主導治験実施～
2019-06-20 九州大学,日本医療研究機構概要九州大学病院は網膜色素変性に対する遺伝子治療の医師主導治験(治験責任医師:眼科 池田康博)における被験者への治験製品(遺伝子導入ベクター)の投与を、2019年6月4日に初めて実施しました...
医療・健康 小児神経難病AADC欠損症に対する遺伝子治療で全例運動機能が改善 さらに認知機能の改善・治療の安全性も確認
重症型は寝たきりから歩行器歩行へ、中間型は介助歩行から自転車走行・独歩へ研究成果がBrain誌に掲載2019-01-23 自治医科大学,日本医療研究開発機構ポイント 自治医科大学 山形崇倫らは、小児神経難病の一つである芳香族Lアミノ酸脱炭...
医療・健康 レンチウイルスベクターの産生を飛躍的に増大させる方法を開発～遺伝子治療用ベクターへの応用に期待～
2018-10-11 東京医科歯科大学,日本医療研究開発機構ポイント レンチウイルスベクターは遺伝子治療に広く使われることが期待されていますが、接着細胞を使って一過性遺伝子導入によりウイルス粒子を作製しなければならず、大量生産のための技術開...