医療・健康 鎌状赤血球症に関する10年の遺伝子治療研究の知見（What a decade of research on sickle cell disease taught UCLA scientists）
2026-04-20 カリフォルニア大学ロサンゼルス校（UCLA）UCLAの研究は、鎌状赤血球症に対する遺伝子治療研究から得られた重要な知見を報告した。遺伝子編集技術により異常ヘモグロビンの原因遺伝子を修正または機能補完する試みが進む中、本...
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細胞遺伝子工学 柔軟性、正確性、送達性、編集効率に優れた万能のゲノム編集ツールの開発に成功
2026-04-22 東京大学東京大学の研究チームは、小型Cas9であるSaCas9を改変した高性能ゲノム編集ツールeSaCas9-NNGを開発した。12カ所のアミノ酸変異により、従来の制約だったPAM配列の制限を緩和し、広い標的範囲と高い...
細胞遺伝子工学 体内精密送達を可能にする小型CRISPR技術の開発（NIH-funded breakthrough shrinks CRISPR for precision delivery in the body）
2026-04-13 米国国立衛生研究所（NIH）米国の米国国立衛生研究所（NIH）支援の研究により、CRISPR遺伝子編集技術を体内でより正確に届ける小型化システムが開発された。従来の課題であった送達効率や標的特異性の低さを改善するため、...
細胞遺伝子工学 遺伝子治療によりマウスの脳腫瘍を安全に除去（Gene therapy safely eradicates brain tumours in mice）
2026-04-08 エディンバラ大学エディンバラ大学の研究チームは、マウスにおいて脳腫瘍を安全に除去できる遺伝子治療法を開発した。腫瘍細胞に選択的に作用する遺伝子を導入し、がん細胞のみを標的として破壊することで、正常な脳組織への影響を最小...
細胞遺伝子工学 ナノ粒子により複数のヒト細胞を遺伝子改変（Nanoparticles genetically modify several human cell types）
2026-03-31 ミシガン大学ミシガン大学の研究チームは、複数のヒト細胞に対して遺伝子改変を可能にする新しいナノ粒子技術を開発した。本手法では、特定の細胞タイプに応じて設計されたナノ粒子が遺伝子編集ツールを効率的に細胞内へ送達し、従来よ...
細胞遺伝子工学 DNA編集の副作用を抑える新しい塩基編集技術（Curing the Bystander Effect: A New Base Editing Tool Minimizes Unwanted Edits to DNA）
2026-03-18 カリフォルニア大学サンディエゴ校（UCSD）カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究チームは、DNA塩基編集における不要な「バイスタンダー編集」を抑制しつつ高効率を維持する新たなツール（ME-ABE）を開発した。従来の塩...
医療・健康 出生前の幹細胞治療は、希少な遺伝性疾患を胎児期に標的とする(Prenatal stem cell treatment targets rare genetic disease before birth)
2026-03-11 スタンフォード大学Stanford Universityの研究チームは、遺伝性疾患であるFanconi anemiaの治療を目指した幹細胞療法の臨床研究を報告した。患者自身の造血幹細胞を遺伝子修復して体内に戻す治療法...
医療・健康 レーザー技術でメラノーマを高精度検出 (A laser focus on melanoma)
2026-02-19 コロンビア大学米コロンビア大学アーヴィング医療センター(CUIMC)の神経学者は、重篤な小児筋疾患の治療と予後改善に取り組み、診断・管理の在り方を大きく前進させている。対象は主に脊髄性筋萎縮症(SMA)などの進行性神経...
有機化学・薬学 FOXG1遺伝子治療薬が臨床試験承認(UB researchers’ FOXG1 drug cleared for clinical trials)
2026-02-16 バッファロー大学(UB)米国バッファロー大学は、希少神経発達疾患「FOXG1症候群」を対象とする新薬候補が臨床試験開始の承認を得たと発表した。FOXG1遺伝子の異常は重度の発達遅延やてんかんなどを引き起こす。本研究では...
細胞遺伝子工学 大型遺伝子搭載を可能にする強力なDNA組換え法「AAVLINK」 (AAVLINK: Potent DNA-recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy)
2026-01-28 中国科学院(CAS)遺伝子治療で広く用いられるアデノ随伴ウイルス(AAV)は安全性と効率に優れる一方、搭載できる遺伝子サイズが小さいという制約があった。中国科学院深圳先進技術研究院の呂中華教授らは、Cell誌において、...
医療・健康 標的細胞を自動認識するスマートmRNA療法を開発(Scientists Develop a Smarter mRNA Therapy That Knows Which Cells to Target)
2025-12-15 マウントサイナイ医療システム(MSHS)マウントサイナイ医科大学の研究チームは、標的細胞を「選択的に識別して作用する」次世代mRNA治療法を開発した。このアプローチは、治療効果を発揮すべき細胞だけでmRNAが発現し、そ...
新しいRNA編集技術「RECODE」を開発～狙ったRNAのCをUへ正確に変換。動物細胞とマウスで作動を実証～
2025-12-11 九州大学九州大学大学院農学研究院の中村崇裕教授らの研究グループは、RNA上の特定の塩基CをUへ正確に書き換える新しいRNA編集技術 「RECODE」 を開発した。RNAの1塩基変異は多くの疾患原因となるが、従来のC→U...