アレキサンダー病を治療する初の薬、FDAが承認――UW-Madisonで30年にわたる研究（First drug to treat Alexander disease approved by the FDA after three decades of research at UW-Madison）

米国ウィスコンシン大学マディソン校（UW–Madison）などの研究成果を基盤として、希少な神経変性疾患である**アレキサンダー病（Alexander disease）に対する初の治療薬が米国FDAに承認された。約30年にわたる研究で、疾患の原因となるGFAP（グリア線維性酸性タンパク質）遺伝子変異と、アストロサイトにおける異常なGFAP蓄積が病態に重要であることが解明されてきた。承認された薬剤はビス・アセチル化エクソン3（bis-acetylated exon 3）を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）**で、GFAPの産生を抑制することで病態の進行を抑えることを狙う。研究では、動物モデルや臨床試験を通じてGFAP量を低下させる効果などが検討され、これまで治療選択肢が限られていた患者に対する新たな分子標的治療につながった。基礎的な遺伝学・神経生物学研究から、核酸医薬による治療へと発展した代表的なトランスレーショナル研究と位置づけられる。