有機化学・薬学 核酸アプタマーを用いた軟骨無形成症治療薬の開発
軟骨無形成症（ACH）のモデルマウスを用いた薬理試験において、抗FGF2アプタマー（RBM-007）が低身長改善効果を示すことを発見し、その作用機序を明らかにした。
日本医療研究開発機構（AMED）
有機化学・薬学 
医療・健康 心不全病態の進行を抑制する新規RNAを同定～新たな治療法の開発に期待～
心筋細胞に豊富に発現する新規長鎖ノンコーディングRNA（lncRNA）「Caren」を同定し、心不全の原因となる加齢や高血圧などの圧負荷によるストレスによって心筋細胞におけるCarenのRNA量が減少することを解明した。Carenは、ミトコンドリア数増加により心筋細胞のエネルギー代謝増強作用、およびDNA損傷応答活性化の抑制作用を示し、心不全病態の進行に拮抗することを解明した。
医療・健康 白血病の代謝の個性を生み出す仕組みを解明～代謝を標的とした特異性の高い治療戦略の可能性～
急性骨髄性白血病の一つである赤芽球性白血病では、転写調節タンパク質であるLSD1が多く存在していることがわかった。赤芽球性白血病細胞において、LSD1は解糖系やヘム合成に関わる遺伝子の発現を促進し、特徴的な代謝の個性を生み出していることを見出した。
医療・健康 日本人てんかん発症に関わる新規遺伝子領域を発見(てんかん発症機構の解明・治療につながる知見として期待)
1,825人の日本人てんかん患者での全ゲノムDNA解析により、てんかんの発症に関わる新規原因遺伝子領域を12番染色体長腕に同定した。発現関連解析などにより、領域内の有力な発症原因遺伝子候補を絞り込んだ。てんかん発症メカニズムの理解や治療法の開発・改良に寄与する可能性がある。
有機化学・薬学 「 ヘテロ核酸医薬による遺伝子発現制御メカニズムを解明 」～より有効な核酸医薬のデザインが可能に～
HDO核酸に結合する複数のタンパク質を同定し、HDOの活性制御に関わっていることを明らかにした。
有機化学・薬学 創薬に向けた膜受容体GPCRに対する汎用的な活性制御分子の創製法を開発
創薬標的として重要でありながら、活性制御分子の取得が極めて困難である膜受容体GPCRに対して、核酸抗体「RNAアプタマー」を活用した汎用的な活性制御分子創製法を開発した。GPCRの内在性リガンド結合状態に依存して受容体の活性を制御するユニークな新規核酸分子の創製に成功した。
医療・健康 近年急増する難治性呼吸器感染症、肺MAC症の発症に関わる遺伝子を発見
近年急増する難治性呼吸器感染症、肺MAC症に対して、世界で初めてゲノムワイド関連解析を実施したことを報告した。
細胞遺伝子工学 マーモセットの遺伝子発現データベースを公開～新しい脳神経科学モデル動物として期待～
コモンマーモセット（マーモセット）というサルの脳内に発現する発達障害を含む精神・神経疾患に関わる遺伝子を掲載した遺伝子発現データベースを公開した。
医療・健康 筋痛性脳脊髄炎/慢性疲労症候群の新たな免疫バイオマーカーの発見
筋痛性脳脊髄炎／慢性疲労症候群（ME／CFS）の新たな免疫異常を発見し、それが診断に有用な血液診断マーカーとなりうることを発見した。
医療・健康 世界初のマウス体内におけるタギング治療～体内での金属触媒反応による次世代がん治療戦略～
マウスの体内で遷移金属触媒反応を行うことにより、がん細胞に対して選択的に抗がん活性分子を共有結合（タギング）し、治療に成功した。
医療・健康 難治性乳がん・膵がんに有効な革新的核酸医薬候補の開発に成功
乳がん、膵がんで発現が亢進している転写因子であるPRDM14遺伝子を標的とした配列特異性の高いキメラ型siRNAと核酸を病変に送達するY-shaped block co-polymer (YBC) からなる核酸医薬候補を開発した。
医療・健康 小児悪性脳腫瘍の進行に関わる新たながんシグナルを発見
「主に大脳皮質に生じる小児悪性脳腫瘍である『テント上上衣腫』において、これまで機能不明であったC11orf95遺伝子が様々な遺伝子と融合することで異常タンパク質の産生をもたらし、腫瘍を発生させる」ことを発見した。