ALK融合遺伝子陽性の固形がんに対し、成人・小児を対象とした臓器横断での治療薬が薬事承認～中央病院「MASTER KEYプロジェクト」での医師主導治験の成果～

国立がん研究センター中央病院は、希少がん研究「MASTER KEYプロジェクト」における医師主導治験の成果として、ALK融合遺伝子陽性の進行・再発固形がんに対するALK阻害薬アレクチニブの臓器横断的薬事承認を実現した。対象は成人だけでなく体重6kg以上の小児を含み、ALK阻害薬として世界初の小児を含む臓器横断承認となる。TACKLE試験では、ALK遺伝子異常を有する成人・小児26例を対象に有効性と安全性を評価し、ALK融合遺伝子陽性群で奏効率76.5％を示した。加えて、小児対象のPANDA試験により安全性と投与量を確認した。希少がんでは患者数が少なく従来型臨床試験が困難であるため、本研究では臓器別ではなく遺伝子異常に基づく「バスケット型」開発戦略を採用した。さらに、国立がん研究センターのC-CATに蓄積された13万人超のがんゲノム情報が、ALK融合遺伝子の分布把握や承認申請資料として活用された。本成果は、希少がんや小児がんに対するゲノム医療と個別化治療開発を加速する重要な前例となる。