ミトコンドリアカプセルを用いたオルガネラ治療技術を開発(Researchers Develop Mitochondrial Capsules for Organelle Therapy)

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2026-03-20 中国科学院(CAS)

中国科学院広州生物医薬・健康研究院の研究チームは、ミトコンドリア移植を高効率化する「ミトコンドリアカプセル」を開発した。赤血球膜由来の小胞に健全なミトコンドリアを封入することで、細胞への安全な送達と約80%の高い導入効率を実現。移植されたミトコンドリアは宿主細胞内ネットワークと融合し、長期的に機能を維持した。ミトコンドリアDNA欠損や変異を持つ細胞モデルで機能回復を確認し、さらにマウスやサルモデルでも運動機能改善や生存期間延長、肝機能回復などの治療効果を示した。本研究はミトコンドリア疾患に対する新たな「オルガネラ治療」の可能性を提示する。

<関連情報>

カプセル化されたミトコンドリアの移植は、ミトコンドリア病およびパーキンソン病モデルにおける機能障害を軽減する Transplantation of encapsulated mitochondria alleviates dysfunction in mitochondrial and Parkinson’s disease models

Shiwei Du ∙ Qi Long ∙ Yanshuang Zhou ∙ … ∙ Hui Zhao ∙ Chenli Liu ∙ Xingguo Liu
Cell  Published:March 18, 2026
DOI:https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.023

Graphical abstract

ミトコンドリアカプセルを用いたオルガネラ治療技術を開発(Researchers Develop Mitochondrial Capsules for Organelle Therapy)

Highlights

  • Highly efficient mitochondrial transplantation via erythrocyte membrane encapsulation
  • Mitochondrial transplantation rescues mitochondrial defects in patient-derived cells
  • Mitochondrial transplantation rescues mtDNA depletion syndrome and Leigh syndrome
  • Mitochondrial transplantation prevents Parkinson’s disease in a mouse model

Summary

Mitochondrial transplantation holds significant potential for the treatment of mitochondrial diseases. However, how to efficiently deliver exogenous mitochondria to somatic cells or tissues remains unresolved. We present a mitochondrial transplantation approach to deliver mitochondria into the cells and tissues of mice and monkeys with high efficiency, based on encapsulating mitochondria with vesicles derived from the plasma membrane of erythrocytes. Treatment with encapsulated mitochondria complemented the loss, deletion, or mutation of mitochondrial DNA, thereby rescuing the associated bioenergetic and biochemical defects in patient-derived cells with mitochondrial disorders. Furthermore, mitochondrial capsules rescued the mitochondrial DNA depletion syndrome and Leigh syndrome in Dguok−/− and Ndufs4−/− mouse models, respectively. Moreover, in a mouse model of Parkinson’s disease, mitochondrial capsules rescued neuron loss, improved motor skills, and restored mitochondrial function in the affected brain regions. Our study demonstrates the potential of this mitochondrial capsule as a treatment for mitochondrial disorders and proposes an “organelle therapy” strategy in regenerative medicine.

細胞遺伝子工学
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