小児・AYA世代がん患者のドラッグアクセスの改善を目指す～小児・AYA世代を対象とする患者申出療養「PARTNER試験」にてDCT（分散型臨床試験）を導入～

国立がん研究センター中央病院は、小児・AYA（思春期・若年成人）世代のがん患者を対象とした患者申出療養「PARTNER試験」に、分散型臨床試験（DCT）を導入した。DCTでは、オンライン診療と地域医療機関との連携により、治療開始後の診察や検査を患者の居住地近くで受けられるため、遠方からの通院負担を大幅に軽減できる。今回、鹿児島大学病院が初のパートナー病院となり、MEK阻害薬トラメチニブ（錠剤）とEZH1/2阻害薬バレメトスタットを対象に運用を開始する。患者は初回治療と安全性確認を中央病院で受けた後、オンライン診療や地域病院での検査を組み合わせて治療を継続できる。本試験は、遺伝子パネル検査などに基づき適応外薬・未承認薬を提供する臨床研究であり、地理的条件に左右されない治療機会の提供と、小児・AYA世代の薬剤アクセス改善を目指す。今後は対象薬剤や連携施設を拡大し、得られたデータを将来の薬事承認や保険適用にも活用することが期待されている。